囊肿性纤维化（Cystic fibrosis, CF）是白种人中最常见的一种致死性常染色体隐性遗传疾病。主要临床症状是反复发生的肺部感染和纤维化，并最终导致肺功能的不可逆性的破坏。CF是由于囊性纤维化跨膜电导调节因子（cystic fibrosis transmembrane conductance regulator,CFTR）的基因发生突变造成的。CFTR是一种受cAMP激活的Cl-通道，主要在呼吸道、小肠、胰腺等处的上皮细胞中表达。猪在器官解剖结构和生理功能方面与人类非常相似，适于建立CF动物模型。从猪小肠组织中克隆到猪CFTR的cDNA，经多物种之间的分析比对表明，在基因和蛋白水平上同人CFTR的相似性在90%以上，具有较高的同源性。其组织特异性表达与人相似，在支气管、胰腺和小肠中高表达。因此，以小型猪建立囊性纤维化动物模型，其疾病发展趋势与人类非常相似。

      本产品通过利用CRISPR/Cas9 基因编辑技术，打靶CFTR基因，建立囊性纤维化小型猪模型。用细胞核转染法将重组载体转染入小型猪原代成纤维细胞。并借助细胞核移植方法，以转基因细胞作为体细胞转移植供体，去核的卵母细胞为受体，经电融合形成的囊胚移植到代孕母猪。生出的克隆活仔猪进行基因型和表型鉴定，获得囊性纤维化小型猪。