小脑性共济失调（autosomal recessive cerebellar ataxias，ARCAs) 是指一组异源性遗传性神经退行性变，可影响小脑或者外周神经。小脑共济失调是遗传性共济失调主要类型，是—大类具有明显遗传异质性的神经系统变性疾病，主要症状为步态不稳，肢体无力，以小脑症状为突出特点，并伴有认知障碍。研究表明，敲除Tmem30a基因可建立小脑共济失调动物模型。

      本产品通过利用CRISPR/Cas9 基因编辑技术，打靶Tmem30a基因，建立小脑性共济失调小型猪模型。用细胞核转染法将重组载体转染入小型猪原代成纤维细胞。并借助细胞核移植方法，以转基因细胞作为体细胞转移植供体，去核的卵母细胞为受体，经电融合形成的囊胚移植到代孕母猪。生出的克隆活仔猪进行基因型和表型鉴定，获得小脑性共济失调小型猪。该动物模型表现出小脑共济失调的典型特征：步态不稳，小脑萎缩，浦肯野细胞进行性凋亡等。